El futuro de la terapia genética

Cuando enfermamos, normalmente vamos al medico para buscar una forma de mejorar. Algunas veces, el o la médica prescribe medicina para combatir lo que nos enferma, como una bacteria o un virus. Para enfermedades más serias, el médico o la médica deberán realizar una cirugía para remover crecimiento peligroso o reparar un órgano dañado. Pero ¿Qué pasa cuando lo que te enferma es tu propio ADN? ¿Qué tipo de tratamiento médico necesitarías entonces?

Un uso potencial de CRISPR y edición genética es un tratamiento médico llamado “edición somática”. Las células somáticas son células en el cuerpo que no son células reproductivas. Entonces, la edición somática es edición genética de cualquier tipo de células en el cuerpo que no son células reproductivas. Estas incluyen células en el corazón, cerebro, sangre, piel y ojos.

La edición somática es similar en muchos aspectos a las terapias génicas que se utilizan hoy día. Las terapias génicas intentan tratar ciertos pacientes al modificar su genoma. Su objetivo es curar enfermedades genéticas o alterar la función celular para tratar síntomas. Únicamente las células elegidas para terapia son afectadas. Los cambios genéticos no se dispersan a través del cuerpo y no son transmitidos a las siguientes generaciones.

Una ventaja principal de estas terapias es que pueden ser designadas exactamente para ayudar a un paciente o una paciente en específico. Asimismo, muchos tipos de terapias pueden ser desarrollados rápida y sencillamente.

Edición somática, dentro y fuera

Algunos métodos de edición somática toman células de un paciente para ser editadas fuera del cuerpo. Una vez editadas, son reintroducidas al cuerpo del paciente. Por ejemplo, científicos y científicas pueden tomar una muestra de células blancas de la sangre de un paciente. Las células blancas sanguíneas son parte del sistema inmune del cuerpo, que ayuda a combatir el cáncer. Pueden entonces realizar edición somática en un laboratorio para hacer a las células más eficientes para combatir el cáncer. Las células editadas pueden entonces ser reintroducidas al paciente en espera que las células recién editadas curen el cáncer del paciente.

En otras ocasiones, la edición somática puede utilizar terapia de edición genética en un área problemática del cuerpo. Este método es similar a medicinas comunes. Por ejemplo, algunos tipos de ceguera son causados por factores genéticos. En estos casos, moléculas de CRISPR son diseñadas e introducidas a las células oculares para corregir defectos genéticos que afectan la visión.

La inyección directa es más rápida que la edición fuera del cuerpo, pero hay algunas desventajas en esta técnica. Algunos científicos y científicas creen que la introducción directa de terapias CRISPR pueden no ser eficientes. Existe evidencia de que el sistema inmune del organismo podría responder pobremente a las moléculas CRISPR. CRISPR está basado en sistemas de las bacterias y el sistema inmune del cuerpo humano ha evolucionado para reconocer moléculas bacterianas como posibles amenazas. Como resultado, el sistema inmune podría atacar las moléculas CRISPR, perdiendo la efectividad de este tratamiento.